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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

东西问｜王素：汉字能从“汉字文化圈”迈向“地球村”吗？******

　　中新社北京12月13日电题：汉字能从“汉字文化圈”迈向“地球村”吗？

　　——专访中国著名历史学者、汉语言文字研究专家王素

　　中新社记者李京泽高凯

　　每逢年终岁尾，海峡两岸和港澳地区、日本、韩国、马来西亚、新加坡等地的人们会精心选择年度汉字来反映一年来的世态百相。年度汉字评选活动成为惯例，汉字的魅力一次次显现，其蕴藏的文明密码越来越吸引世界的目光。

　　人们为何选择汉字进行年度总结？作为几大古老文字中唯一从未间断、一直沿用至今的文字，汉字的魅力从何而来？未来汉字能从“汉字文化圈”迈向“地球村”吗？中国著名历史学者、汉语言文字研究专家王素近日接受中新社“东西问”专访指出，每一个汉字都有丰富的文化内涵，看到汉字，就看到了文化，汉字早已从中国到了“汉字文化圈”，再从“汉字文化圈”大步迈向“地球村”，应该为期不远。

　　现将访谈实录摘要如下：

　　中新社记者：每年进入12月份，年度汉字开始在亚太多个国家和地区被陆续选出，评选活动受到普遍关注和欢迎。人们为何不约而同选择汉字进行年度总结？

　　王素：首先因为这些地方都属于“汉字文化圈”。二战后，日本东京学派第三代领军人物西嶋定生提出著名的“东亚世界论”，认为“东亚世界”是以中华文明的发生及发展为基轴形成的世界。该世界的构成含有汉字文化、儒教、律令制、佛教四要素。除中国外，东亚地区的日本、韩国、朝鲜、蒙古国，以及东南亚的马来西亚、新加坡、越南等国，都曾长期以汉字为交流工具，属于“汉字文化圈”。直至今日，这些国家仍是中华文化外延很重要的一部分。

　　不少国家和地区选择汉字进行年度总结，除了“汉字文化圈”因素外，还与当地生活着不少华人，或有大量华裔存在一定关系。汉字是中华文化的重要根脉，也是华人、华裔与中华故土联系的重要纽带。

“香港年度汉字评选2022”记者会，公布10个候选年度汉字。陈永诺摄

　　中新社记者：汉字的起源与发展，本身就是世界文明史上的一大奇迹。您认为汉字有怎样的特殊性？作为文化和文明载体，汉字有何重要的社会作用？

　　王素：汉字与拼音文字不同，俗称表意性方块字，确实有着从未间断的悠久历史。汉字的起源，一般认为来自原始的图画。每个汉字都有形、音、义三要素，字形排第一。所谓象形字，就是图画。

　　荷兰著名汉学家高罗佩在《悉昙：中国和日本梵语研究史》书中指出：中印文化传统不同，中国重文字，印度重声音。他认为中国文字重字形。

　　汉字的特殊性在于象形性和表意性。东汉许慎《说文解字·序》记“六书”排序：一曰指事，二曰象形，三曰形声，四曰会意，五曰转注，六曰假借。前四书属于造字法，后二书属于用字法。造字法的重点都在象形和表意。

“字由人──汉字创意集”展览在香港举办。陈永诺摄

　　汉字的特殊性还在于字、词不分，只字可作单词，合成词可分单个字，一字多义，一词多义，作为文化和文明的载体，对于文化的憧憬和文明的升华，都有不可替代的社会作用。

　　譬如，杜甫在《春日忆李白》诗中写道：“清新庾开府，俊逸鲍参军。”庾信的诗，到底是清美新颖，还是清奇新艳？鲍照的诗，究竟是英俊飘逸，还是轻俊闲逸？什么诗算得上清新，什么诗算得上俊逸？实际都是只可意会，不可言传。而这种语境，对于人际沟通和群体交往都可承载一种可意会的社会作用。中华文化在这种语境中充满憧憬，中华文明在这种语境中获得升华。

由江西省博物馆与中国文字博物馆联合举办的《汉字——中国文字起源与发展》展览。刘占昆摄

　　中新社记者：汉字不仅是文化的载体，应如何理解汉字作为文明发展和传播的重要助推器作用？

　　王素：汉字在“汉字文化圈”所属国家和地区，读音或有不同，象形性和表意性没有变化。只要粗知汉字的造字原理，看图识字，因形辨义，就能进行交流。

　　从古至今，中国的对外交流一直存在“笔谈”的传统，在“汉字文化圈”所属的国家和地区，也有大量汉字“笔谈”文献。据研究，不仅有中日、中朝、中越、中琉的汉字“笔谈”文献，还有日本、朝鲜、越南、琉球之间的汉字“笔谈”文献，甚至还有朝鲜、琉球、越南三方的汉字“笔谈”文献。

　　晚清著名诗人、外交家、政治家黄遵宪，曾在与日本汉学家宫岛诚一郎“笔谈”后赋诗云：“舌难传语笔能通，笔舌澜翻意未穷。不作佉卢蟹行字，一堂酬唱喜同风。”这是“汉字文化圈”特有的人文交流景观。汉字对于文明发展和传播的重要助推器作用可以想见。

　　汉字顽强的生命力来自丰富的文化内涵。譬如“信”字，从人从言。《说文解字》说：“直言曰言。”又说：“信，诚也。”人言必须讲诚信，内心必须信守承诺。《论语·颜渊》记孔子曰：“自古皆有死，民无信不立。”对于“信”字的内涵，“汉字文化圈”是有共识的。

　　其实每一个汉字，都有这样丰富的文化内涵。看到汉字，就看到了文化；只要文化不绝，汉字就会永远向世界展现顽强的生命力。

古文“信”字。

　　中新社记者：随着中国和世界的深度对话沟通，汉字也伴随着中华文化走向更为宽广的世界舞台。您如何看待汉字与其他语言文字的交流和相互影响？

　　王素：汉字的发展史，也是其逐步走向周边乃至世界的过程。历史上，“汉字文化圈”的形成主要在汉唐时期，前后经历了八百年。当时作为东亚最为先进的国家，中国有着开放包容的胸襟，周边邻国乐于学习汉字文化和儒家思想。

　　汉字要想走向更为宽广的世界舞台，首先必须规范汉字，使之能与世界接轨。此前中国进行过两次汉字简化改革。应该如何简化才能保留汉字的象形性和表意性、保护汉字丰富的文化内涵和顽强的生命力，这是一个需要不断探讨的重要课题。

中国文字博物馆外景。中国文字博物馆供图

　　中国学术巨匠饶宗颐晚年写了一部书，名为《符号·初文与字母：汉字树》，很值得一读。他认为：汉字与拼音文字实际都源自陶文符号，后来分道扬镳，拼音文字向语言化发展，汉字向文字化发展。这带来“语、文分离”：语言化导致楔形文字死亡，拉丁文被架空亦死亡；文字化终使汉字发展壮大，成为一棵大树，枝叶葰茂，风华独绝。

　　汉字与拼音文字原本同源异流，在相互交流中相互影响，是文字发展不可抗拒的大趋势。日本是使用外来语最多的国家。中国在改革开放后使用外来语汇也越来越多。地球是全人类共同的家园。中国要继续坚持改革开放，繁荣文化，发展经济，改善民生，增进中外互鉴，汉字早已从中国到了“汉字文化圈”，再从“汉字文化圈”大步迈向“地球村”，应该为期不远了。(完)

　　受访者简介：

　　王素，中国著名历史学者、汉语言文字研究专家。故宫博物院研究馆员、古文献研究所名誉所长。“全国古籍保护工作专家委员会”委员、“全国古籍整理出版规划领导小组”成员、“甲骨文等古文字研究与应用专家委员会”委员、“古文字与中华文明传承发展工程”专家委员会委员，“点校本‘二十四史’及《清史稿》修订工程”修纂委员会委员。主要从事中国古代史研究和出土文献整理研究，参加或主持的出土文献整理图书有《吐鲁番出土文书》《新中国出土墓志》《长沙东牌楼东汉简牍》《长沙走马楼三国吴简》《故宫博物院藏殷墟甲骨文》等。个人出版专著18部，发表论文、书评、杂撰等400余篇。

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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